Az izomnövekedés és a betegség progressziójának kritikus szabályozójaként a GDF{0}} jelenleg jelentős célpont a vázizom-betegségek, a neuromuszkuláris betegségek, az elhízás és a rák kezelésében. A Scholar Rock SRK-015 (Apitegromab) egy reprezentatív gyógyszer ebben a kategóriában. Az SRK-015 egy teljesen humán monoklonális antitest, amely nagy specifitással kötődik a humán Pro-GDF-hez-8 vagy látens GDF-hez-8 anélkül, hogy az érett GDF-hez-8 és más, szorosan kapcsolódó növekedéshez kötne. tényezőket. A felszabadulás előtt gátolja a GDF-et{7}}, nagy szelektivitást és minimális mellékhatást kínálva. Az SRK-015 jelenleg a 3. fázisú klinikai vizsgálatokban (NCT05156320) folyik a spinális izomsorvadás (SMA) miatt, és ez az SMA első lehetséges izomközpontú terápiája. A Roche RO7204239 (GYM329, RG6237) a látens miosztatint célozza meg, és tesztelik az SMA-ra (NCT05115110) és a facioscapulohumeralis izomdisztrófiára (NCT05548556).
