Régóta bebizonyosodott, hogy az IGF{0}} fontos hatással van a neuronok növekedésére, differenciálódására és túlélésére. A fehérje a szinaptikus képződés egyik fő tényezője, ezért kritikus szerepet játszik a tanulásban, a memóriában és egyebekben. Az IGF-1 különösen fontos az érett szinapszisok kialakulásában és fenntartásában. A kutatások azt mutatják, hogy az IGF-1 feltétlenül szükséges a preszinaptikus szinapzin-1, a neurotranszmitterek felszabadulását szabályozó fehérje megfelelő szintjének eléréséhez. A peptid a posztszinaptikus PSD-95 fehérje számára is fontos, amely fenntartja a szinaptikus szerkezetet. IGF{7}} nélkül a szinaptikus fejlődés megszakad, és a motoros készségek, a viselkedés, a kognitív működés és a nyelv hiányosságai alakulnak ki.
Az IGF-1-t és analógjait Rett-szindrómában és 22-es kromoszóma-deléciós szindrómában tesztelték. Mindkét esetben a peptidek pozitív hatást fejtenek ki. Az agyban lévő serkentő szinapszisok számának védelmével és a neuronsűrűség megőrzésével. Kimutatták, hogy az IGF-1 csökkenti az NDMA túlzott stimulációjának toxikus hatásait is, ezáltal megvédi a neuronokat az excitotoxikus hatástól, amely idegsejtek halálához vezethet. Az állatkísérletek során az előnyök olyan nagyok voltak, hogy az IGF{4}}-t és analógjait kísérleti kezelésként vezetik be az ilyen pusztító körülményektől szenvedő embereknél.
Az IGF{0}} sclerosis multiplexben (MS), ALS-ben, Parkinson-kórban (PD) és Alzheimer-kórban (AD) végzett klinikai vizsgálatai vegyes eredményeket hoztak. Az ALS-ben például az IGF{1}} kezelés jelentősen csökkenti a betegség progresszióját, növeli az izomerőt, javítja a légzésfunkciót és javítja az életminőséget. SM-ben a peptidnek szinte semmilyen hatása nem volt. Az IGF-1 humán kísérleteit PD-ben még nem végezték el, de a patkánymodelleken végzett PD-vizsgálatok azt mutatják, hogy védi a dopaminerg neuronokat és javítja a viselkedést. További tanulmányokra van szükség ahhoz, hogy megértsük ezen állapotok okait, és azt, hogy az IGF{3}} DES miként játszik szerepet a kezelésükben. Az a tény, hogy a peptidnek nincs hatása az SM-re, nem meglepő, mivel az állapotot kevésbé okozza az idegsejtek halála, mint a neuronokat körülvevő sejtek károsodása. Az IGF-1 DES és más IGF-1 analógok segíthetnek a tudósoknak ezen állapotok alapvető patofiziológiájának feltárásában, hogy jobban megértsék az okokat, és így lehetséges kezeléseket fejlesszenek ki.
